디앤디파마텍(347850)은 대사이상지방간염(MASH) 치료제 ‘DD01′이 미국 임상 2상에서 유효성을 입증했다고 16일 공시했다.
DD01은 디앤디파마텍이 자체 개발한 글루카곤(GCG)과 글루카곤 유사 펩타이드-1(GLP-1) 이중 작용제다. 식욕 억제·인슐린 분비를 촉진하는 GLP-1과 지방을 빠르게 분해하는 GCG를 동시 표적해, 지방간 감소뿐 아니라 혈당·체중 조절 효과를 같이 낸다는 게 장점이다. 이를 인정받아 지난해 3월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 신속 심사·허가 대상인 패스트트랙(Fast Track) 약물로 지정받았다.
MASH는 한동안 비알콜성 지방간염(NASH)으로 불리다, 대사 요인을 강조하기 위해 지난해 글로벌 간학회가 MASH로 공식 명칭을 바꿨다. 대사는 인체가 영양물질을 분해해 에너지를 얻고 부산물을 배출하는 과정을 말한다. MASH는 음주와 상관없이 대사 과정에 문제가 생겨 지방이 쌓이면서 염증과 간 손상을 동반하는 질환으로, 간이 딱딱하게 굳는 간경화, 간암 등을 초래할 수 있다.
이번 2상 임상은 과체중·비만을 동반한 대사이상지방간질환(MASLD)과 대사이상지방간염(MASH) 환자 대상으로 48주 동안 DD01을 투여해, 유효성·안전성·내약성을 평가했다. 미국 12개 기관에서 환자 68명을 DD01 투약군과 위약군으로 나눠 진행했다.
2상의 1차 평가에서는 DD01 투여군과 위약군 사이의 간내 지방함량이 최소 30% 이상 감소한 환자 비율 차이를 비교했다. 그 결과, 투여 전보다 지방간이 30% 이상 줄어든 환자 비율이 위약군에서 11.8%인 반면, DD01 투여군에서는 75.8%로 나타났다.
회사는 이번 1차 평가에 이어 2차 평가지표 결과 도출을 위한 임상을 지속해, 최종 임상결과보고서(CSR)를 오는 2026년 3분기에 수령할 예정이다.
이슬기 디앤디파마텍 대표는 “최근 MASH 치료제 관련 다국적 제약사의 관심이 집중되는 만큼, 금번에 확인된 경쟁력 있는 임상 결과를 토대로 파트너링을 적극 추진하여 대규모 기술이전까지 성공적으로 이어질 수 있도록 최선을 다하겠다”고 말했다.
